Μια πολυεθνική φαρμακευτική εταιρεία που έθεσε τιμή ύψους 2,1 εκατομμυρίων δολαρίων σε ένα νέο φάρμακο για μια ασθένεια που προκαλεί μυϊκή ατροφία που επηρεάζει τα παιδιά και σκοπεύει να προσφέρει 100 δωρεάν δόσεις ετησίως μέσω μιας παγκόσμιας κλήρωσης.
Οι γονείς των παιδιών με νωτιαία μυϊκή ατροφία (spinal muscular atrophy, SMA) και οι διαδηλωτές έχουν ενοχληθεί τόσο από την τιμή όσο και από την τυχαία κλήρωση, η οποία υποστηρίζουν πως θα είναι συναισθηματικά καταστροφική για τις οικογένειες, καθώς θα βοηθά μόνο ένα μικρό ποσοστό από τα περίπου 60.000 παιδιά που διαγιγνώσκονται ετησίως.
Το φάρμακο Zolgensma αναπτύχθηκε από την AveXis, η οποία ανήκει στη Novartis, μία από τις πλουσιότερες φαρμακευτικές εταιρείες στον κόσμο. Έχει σχεδιαστεί για να προσθέτει ένα λειτουργικό αντίγραφο ενός γονιδίου που λείπει σε μωρά που γεννήθηκαν με SMA.
Τα δεδομένα που υπάρχουν σχετικά με την ασφάλειά του είναι περιορισμένα. Εγκρίθηκε από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (Food and Drug Administration, FDA) των ΗΠΑ μετά από δοκιμές σε μόλις 68 παιδιά. Η εταιρεία υποστηρίζει πως διαθέτει τώρα πληροφορίες για περισσότερα από 100 επιπλέον παιδιά που έχουν θεραπευτεί.
Η FDA απεφάνθη ότι η εταιρεία θα πρέπει να παρακολουθήσει κάθε παιδί που έχει λάβει το φάρμακο για 25 χρόνια. Αλλά αυτό δεν θα συμβεί στην περίπτωση των παιδιών που θα λάβουν δωρεάν θεραπεία μέσω της κλήρωσης σε χώρες που δεν έχουν ακόμη εγκρίνει το φάρμακο.
Το SMA επηρεάζει τα νεύρα του νωτιαίου μυελού που ελέγχουν την κίνηση. Οι ασθενείς αντιμετωπίζουν μυϊκή αδυναμία, προοδευτική απώλεια κίνησης και δυσκολία στην αναπνοή και στην κατάποση. Εκείνοι με τις πιο σοβαρές μορφές συχνά πεθαίνουν πριν από την ηλικία των δύο.
Οι οικογένειες διεξήγαγαν μια επιτυχημένη διαδήλωση διαμαρτυρίας για την πρόσβαση στο πρώτο φάρμακο που στόχευε στις υποκείμενες αιτίες, το Spinraza (με την κοινή ονομασία nusinersen), το οποίο είναι τώρα διαθέσιμο μέσω του NHS.
Το Zolgensma είχε πολύ καλά αποτελέσματα στις πρώτες δοκιμές, παρ’ όλο που ένα παιδί έξι μηνών στο Λονδίνο πέθανε. Μετά από διερεύνηση του γεγονότος, η εταιρεία δήλωσε ότι το φάρμακο δεν ήταν η αιτία. Η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να συνέβαλε σε ορισμένους από τους λόγους για τους οποίους το παιδί μεταφέρθηκε στο νοσοκομείο, όπως η μη φυσιολογική ηπατική λειτουργία και η χαμηλή αρτηριακή πίεση, αλλά η Novartis δήλωσε πως αυτές οι παρενέργειες ήταν ήδη γνωστές από καιρό.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (European Medicines Agency) είναι στη διαδικασία της απόφασης για το αν θα χορηγήσει άδεια κυκλοφορίας στην Ευρώπη, συμπεριλαμβανομένου του Ηνωμένου Βασιλείου. Το National Institute for Health and Care Excellence στη συνέχεια θα το αξιολογήσει και θα αποφασίσει το αν θα είναι οικονομικά αποδοτικό για το Ηνωμένο Βασίλειο, ενώ την τελική διαπραγμάτευση της τιμής θα αναλάβει το NHS στην Αγγλία, τη Σκωτία, την Ουαλία και τη Βόρειο Ιρλανδία.
Η Novartis ισχυρίζεται ότι έχει θέσει μια δίκαιη τιμή για το φάρμακο, επειδή θα είναι εφάπαξ. Υπολόγισε την τιμή αυτή ως το ήμισυ του συνολικού κόστους των 10 ετών με την τρέχουσα θεραπεία με τη χρήση του Spinraza. «Φέρνουμε μια σημαντική έκπτωση στο υπάρχον επίπεδο φροντίδας», δήλωσε ένας εκπρόσωπος. Το Spinraza κοστίζει στις ΗΠΑ 750.000 δολάρια το πρώτο έτος και 375.000 δολάρια στα μετέπειτα, αλλά ο κατασκευαστής του, η Biogen, συμφώνησε με το NHS για μια σημαντική έκπτωση.
Ένας εκπρόσωπος της AveXis δήλωσε ότι εργάζονται σκληρά για να αυξήσουν την προσφορά του φαρμάκου και να «σχεδιάσουν βιώσιμες και ηθικές λύσεις» για το ζήτημα της πρόσβασης σε αυτό.
Με βάση τις έως τώρα δημοσιευμένες πληροφορίες, φαίνεται πως αυτή η πρωτοβουλία της κλήρωσης θα μπορούσε να ενέχει χαρακτηριστικά έμμεσης διαφήμισης, αλλά και κλινικής μελέτης Φάσης IV για τη διερεύνηση των μακροπρόθεσμων αποτελεσμάτων του σκευάσματος. Ακόμη κι αν η πρωτοβουλία της κλήρωσης φαίνεται, εν πρώτοις, δίκαιη βάσει πιθανοτήτων, παραμένει εντούτοις το ερώτημα για το κατά πόσο αυτό το εγχείρημα είναι υπεύθυνο, ηθικό και κοινωνικά δίκαιο.
Πηγή: The Guardian & bioethics.gr (Γιώργοs Προφητηλιώτης)
